美国肝病研究学会2010年会谈原发性胆汁性肝硬化

　　原发性胆汁性肝硬化（PBC）的主要治疗药物是熊去氧胆酸（UDCA），但其疗效有限。

　　Obeticholic acid（OCA）是近年研制的一种新药，也被称为INT747或6-α乙基鹅去氧胆酸，是半合成的鹅去氧胆酸（CDCA）的衍生物，可激活 FXR（一种核受体），其激活FXR的作用远远高于CDCA，具有抗淤胆、抗纤维化的效果，对PBC有一定疗效。

　　在本次会议上，有学者报告了一项有关OCA联合UDCA治疗PBC的国际多中心安慰剂对照平行组试验结果。该研究中，165例PBC患者被分为4组：安慰剂组、OCA 10、25 和50 mg组。患者还同时服用UDCA[16 mg/（kg・d）]。试验主要观察成纤维细胞生长因子19（FGF-19，受FXR的直接调节，参与胆汁酸合成的调节）、胆汁酸、碱性磷酸酶（ALP）、γ谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平。

　　结果显示，OCA治疗12周后，患者FGF-19呈剂量依赖性升高，但对总胆汁酸无明显影响，也不影响UDCA在胆汁中的浓度。治疗后，ALP降低21%~24.7%，GGT降低48%~63%，ALT降低21%~35%。提示该药在PBC治疗中有良好的前景。